干细胞科普

连接着母亲和宝宝之间的脐带血不仅有丰富的造血干细胞，能够应用于白血病等循环系统疾病，其蕴含的其他成分甚至在治疗糖尿病、儿童罕见病、自闭症、脑性脑瘫等疾病方面都取得了进展。

脐血应用是开始于年，世界第一例脐带血移植治疗范可尼贫血获得了成功，经过了30年的研究，我们国家的脐血也紧跟着世界的步伐，目前全世界应用脐血已经将近有8万例，全国脐血应用例数已超过例，脐血应用的领域也越来越广泛，除了治疗血液肿瘤疾病以外，免疫性疾病、老年性疾病、神经系统疾病、康复疾病以及内分泌疾病都已经有涉及，脐血应用前景广阔。

广东省妇幼保健协会会长温伟群表示，脐血是新生儿带给人类的一个很大的生物资源，脐血的采集、应用在我国已经有多年的发展，经过多年的发展，在医疗领域临床应用已经非常广泛了，特别是广东作为全国前沿阵地，脐血的科研和应用也不断在深入，广东省脐带血造血干细胞库已累计出库应用例，救治人数达人，其中公共库份，自体库份。治疗病种排名前五的分别是急性髓细胞白血病、再生障碍性贫血、急性淋巴细胞白血病、重型β地中海贫血以及淋巴瘤，此外还包括脑瘫、自闭症、黏多糖、噬血细胞综合征、骨髓增生异常综合征、神经母细胞瘤等。

随着医学科技水平的持续提高，作为造血干细胞的重要来源之一，脐血治疗技术正不断取得新突破，脐血应用案例持续增长、临床研究也取得重要进展。

目前，很多罕见病缺乏有效的诊断和治疗的手段，同时由于药品价格高，患者和家庭负担重，因此，国内外专家也在不断探索开发新疗法，而脐血移植在治疗部分罕见病取得一定成效。医院采用该治疗方法，越来越多患有罕见病的孩子受益于脐血的治疗。

医院血液科主任胡绍燕教授应用脐血治疗罕见病，取得了实质性进展。胡绍燕教授曾分享过脐血移植成功治疗范可尼贫血、高IgM血症、肾上腺脑白质营养不良、粘多糖病、WAS（Wiskot-Aldrich综合征）等罕见病的应用案例。胡绍燕教授指出，“脐血全身是宝，使用脐血移植治疗免疫缺陷病等罕见病具有良好疗效，脐血移植后长期的并发症比较少，在罕见病治疗方法中，脐血移植具有一定的优势。”

中医院儿科主任方建培教授指出：脐血含有多种干细胞，除了含有丰富的造血干细胞外，还含有间充质干细胞、免疫细胞如NK细胞、CAR-T细胞，可作为“种子”或“营养细胞”，治疗疾病种类多，无论是当成“种子”移植，还是辅助治疗，脐血都有很大的医学价值，且脐血的应用有待进一步开发利用。据美国ClinicalTrials年第2季度数据显示，目前全球已有项脐血相关的临床研究，涉及领域包括组织再生、基因治疗、细胞治疗等。

“造血干细胞移植是当前国际上治疗恶性血液肿瘤病的重要方法，脐血在治疗神经母细胞瘤上优势显著，脐血造血干细胞移植相对骨髓或外周血造血干细胞移植，具有移植后移植物抗宿主病发生率低、脐血抗肿瘤性效应强的优势。医院，去年就曾利用脐血治疗了一例神经母细胞瘤患儿，目前患儿逐渐康复。”方建培教授说。

今年3岁的皮皮（化名）来自惠州，在他1岁半时家人发现他的眼神交流和语言能力在倒退，渐渐地不会叫爸爸妈妈、不理会家人的呼唤。年12月10日，皮皮成功进行了自体脐血回输。做完自体脐血治疗半年后，家人发现皮皮在眼神交流、感知方面有了进步和改善，会去小朋友多的地方玩，也会听指示亲亲爸爸妈妈。皮皮妈妈庆幸当初坚决为儿子存下了脐血，现在这份脐血给了儿子新的希望、给整个家庭信心和力量。“儿子输完自体脐血半年后，我终于感觉得到孩子的存在了，以前哪怕是一个眼神交流都是一种莫大的期盼。”皮皮爸爸欣慰地分享着这份喜悦。

广东省妇幼保健院康复科主任常燕群教授介绍说，自闭症、脑瘫的治疗方法有限，尤其对于部分重症患儿效果不理想，美国、韩国等多个国家已开展自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目并取得一定进展。

常燕群教授透露，目前广东省妇幼保健院也在尝试探索自体脐血治疗自闭症、脑瘫项目。至今，共开展脑瘫、自闭症、智力低下、发育迟缓等相关疾病治疗86例，虽然目前也有些困难，但前景是广阔的。

“自闭症、脑瘫的治疗是越早越好。但目前有很多家长还不知道自体脐血可以治疗脑瘫、自闭症等神经系统疾病，所以有储存了脐血的家长，如果孩子被诊断为自闭症、脑瘫等神经系统疾病，可以主动联系医生考虑尝试使用自体脐血进行治疗。”常燕群教授说。

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