“没有最贵，只有更贵”，这个俗语在医药界同样适用。今年8月，蓝鸟生物（bluebirdbio,Inc.，Nasdaq:BLUE）β-地中海贫血基因疗法Zynteglo（beti-cel）定价为万，超过诺华的基因疗法Zolgensma（定价万美元），成为了当时的“史上最贵药”（《FDA批准蓝鸟生物基因疗法！定价$万，一跃成为“史上最贵药”》）。仅一个月时间，该公司第2款基因疗法SKYSONA(elivaldogeneautotemcel，eli-cel)近日获得美国FDA批准上市，超越了自己的Zynteglo疗法，定价为万美元，刷新纪录，再次成为“全球史上最贵药物”！

SKYSONA主要用于减缓4-17岁早期活动性脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)男孩神经功能障碍的进展，蓝鸟生物还证实，此前对eli-cel临床开发项目的限制已被解除。该疗法由患者自身的干细胞制成，是美国第一种可用于CALD的药物。据药融云数据显示，蓝鸟生物该基因疗法最早于年7月16日首次全球面世，上市国家包括欧盟、挪威、冰岛等国家，获批适应症为肾上腺脑白质营养不良。

SKYSONA各国研发现状

另外，SKYSONA还获得了美国的突破性疗法、优先审评、#罕见病#儿科疾病用药以及欧盟的加速批准、孤儿院、EMA优先药物、儿科用药研究计划的特殊审批。这些特殊审批都会获得各国审评审批机构加速审评的待遇，从而加快蓝鸟生物该基因疗法药物研发进程，更早解决病患未满足的临床需求。

SKYSONA各国特殊审批情况

CALD是一种罕见的进行性神经退行性疾病，主要影响主要影响儿童早期的男孩（中位年龄为7岁），并导致不可逆转的破坏性神经功能衰退，包括主要功能障碍，例如交流丧失、皮质盲、需要管饲、完全失禁、轮椅依赖或完全丧失自愿运动。近半数未接受治疗的患者在症状出现后5年内死亡。在批准SKYSONA治疗之前，有效的选择仅限于同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT），这与包括死亡在内的严重潜在并发症的风险有关，在没有人类白细胞抗原（HLA）匹配供体的患者中可能会急剧增加。

蓝鸟生物预计，该基因疗法的商业产品将在年底之前通过美国有限数量的合格治疗中心（QTC）提供，医院医院，预计每年可以治疗10名患者。但该基因疗法也不是完全没有风险。在临床试验期间接受治疗的67名儿童中，有3名患上了血癌，研究人员认为这些血癌与基因治疗有关。医院基因治疗项目的医学主任，其中一项临床试验的首席研究员ChristineDuncan博士表示，这种风险是一个“真正令人担忧的问题”，但癌症是可以治疗的。“我仍然相信这项疗法对一些患者来说是一个不错的选择。”

美国FDA的批准附带了关于血癌风险的警告，以及需要每半年和每年进行一次测试来检测癌症的早期迹象；同时，蓝鸟生物在患者在接受治疗后，必须继续跟踪患者15年，以收集有关其长期安全性和有效性的数据。

蓝鸟生物该基因疗法的批准从患者角度来说，可以惠及罕见病患者，无疑是世界的福音；同时对蓝鸟生物而言，这也是一次关键胜利，在过去几年中，蓝鸟生物一直经历临床挫折、欧洲商业化失败的挫败，以及长期领导者的离职以及重大裁员。蓝鸟生物目前拥有约名员工，比1月底减少了42%。从6月开始，2款基因疗法的积极消息帮助该公司的股票自6月份的低点以来翻了一番多，但自年高点以来仍下跌了94%以上。蓝鸟生物预计其现金和短期收入将在年上半年为公司带来收益。

除此之外，蓝鸟生物公司的研发管线其他项目如图所示。目前该公司对镰状细胞疾病的基因治疗处于临床研究阶段，没有得到美国FDA的批准，安全性和疗效尚未确定。

蓝鸟生物研发管线