安娜(化名)是一位岁多的巴基斯坦籍女孩。在1岁半时,安娜开始出现走路不稳、容易摔跤的情况,眼睛有些斜视,手也容易抓不住东西。经过磁共振和基因检测等检查,诊断安娜患了一种非常罕见的神经系统遗传代谢病:异染性脑白质营养不良。

10月8日上午,在国家儿童医学中心医院血液科病房,安娜的父母分别守候在移植仓内外。历经三个月的跨国求医,他们新生小宝的脐带血干细胞输注到岁安娜体内,即将迎来新生。

作为全国率先开设儿科涉外诊疗服务的医疗机构,医院服务来自3个国家和地区的患儿达14万人次,汇聚了国内外顶尖的多学科专家团队,依托“海上国际会诊厅”聚焦各类诊断不明疾病和疑难罕见病。近日,医院医院国际医疗旅游试点。

岁女儿患罕见神经系统疾病,巴基斯坦家长寻求中国医生治疗

异染性脑白质营养不良,患这种疾病的孩子会慢慢地发生神经系统的各种损害,最终夭折。

通过中国朋友的热心帮忙,安娜父母了解到在中国的上海,医院可以通过干细胞移植的方法来治疗这种疾病!

安娜的父母,随即与医院海上国际会诊厅建立起了联系。

据介绍,异染性脑白质营养不良,是一种主要累及神经系统的罕见的遗传代谢病。安娜的父母通过院方了解到,异基因造血干细胞移植可通过纠正患者基因缺陷导致的代谢异常,从而阻止神经病变的进展,可以有效挽救患者生命。

复旦儿科移植团队在中国较早开展此类疾病的干细胞移植治疗,0年在国际医学期刊上发表了首篇中国的相关临床研究结果,受到国内外同行

欢迎转载,转载请注明原文网址:http://www.yksmz.com/zzygc/15674.html

------分隔线----------------------------