背景：儿童大脑肾上腺脑白质失养症（CCALD），一种影响学龄男孩的进行性脱髓鞘疾病，在几年内造成患者死亡。氧化应激是一个重要的促成因素。向减低强度的造血细胞移植（HCT）添加N-乙酰半胱氨酸（NAC；mg/kg/天）作为辅助治疗，可改善进展期病例的生存。但是，潜在的NAC获益机制尚不明确。

目的：本研究的目的为了解CCALD中，NAC在HCT方案中的作用机制。

方法：从患CCALD的男孩移植过程3个不同时间点采集的血浆样本，进行免疫测定以确定血红素氧合酶-1（HO-1）和铁蛋白表达的变化。此外，用10～μmol/LNAC培养4h后，确定正常成纤维细胞中HO-1的诱导。

结果：NAC治疗后，我们观察到与基线相比，患者样本中抗氧化剂HO-1（~4倍）及其效应铁蛋白（~倍）的表达增加。我们也观察到成纤维细胞中NAC暴露后HO-1表达显著增加。

结论：我们的数据表明，在这些患者中，HO-1是NAC作用的一个可能的靶蛋白，及其自身细胞保护效应的一个中间体。

来源：环球医学

作者：环球医学编写