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医院订阅哦！孤儿药短讯月09日，FDA指定澳大利亚Dimerix生物科技有限公司研制的丙帕锗和厄贝沙坦为孤儿药，用于局灶节段性肾小球硬化症的治疗。月09日，FDA指定美国圣地亚哥制药公司PataraPharma研制的色甘酸钠吸入剂为治疗肥大细胞增生症的孤儿药。月09日，FDA指定法国国家科学研究中心研制的(3S)-(+)-(5-chloro-2-methoxyphenyl)-1,3-dihydro-3-fluoro-6-(trifluoromethyl)-2H-indol-2-one为治疗脆性X染色体综合征的孤儿药。月10日，美国Raptor制药公司宣布了一项临床试验的结果，这项II/III期临床试验为期36个月，目的是评估RP用于治疗亨廷顿舞蹈症的的潜在有效性。试验由该公司是与法国昂热大学医疗中心合作开展。研究数据显示，在治疗的第36个月，亨廷顿舞蹈病统一评分量表（UHDRS）中的总运动机能得分（TMS）变化减缓，表明较早启用RP治疗（RP-RP）相比延缓启用RP治疗（安慰剂-RP）更为有利。与安慰剂/RP治疗组相比，接受36个月RP治疗的患者TMS得分高出了25%。尽管这一数据无统计学意义，但该领域的临床专家仍认为其具有临床意义。亨廷顿舞蹈病是一种遗传型神经系统退行性病变，可导致患者丧失思考和控制运动的能力。目前，尚无获准用于延缓疾病进展的药物。5TapImmune,Inc.是一家临床阶段的肿瘤、免疫领域制药公司，专注于研发治疗癌症及转移性疾病的新型免疫治疗药物和疫苗。12月09日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已指定其研发的癌症疫苗TPIV为治疗卵巢癌的孤儿药。TPIV是一种多表位肽疫苗，靶向是在多种癌细胞（包括90%以上的卵巢癌细胞）中过度表达的叶酸受体α。医院开展的I期临床试验显示，该疫苗在乳腺癌和卵巢癌患者中使用安全且耐受良好，21例可评估患者中有20例表现出良好的细胞免疫应答。此外，16例患者在观察阶段仍具有免疫应答。多项II期试验还将探索该疫苗在卵巢癌和三阴性乳腺癌中的有效性。6NutraPharma是一家生物科技公司，主营止痛药Nyloxin和宠物止痛药的经销以及用于多发性硬化症、HIV病毒感染、肾上腺脑白质退化症和止痛的药物开发。12月09日，该公司宣布，其已向美国FDA申请授予候选药物RPI-78M为治疗重症肌无力（MG）的孤儿药名称。7ARMGOPharma公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于推进一类新型的小分子药物如Rycals的研发。12月09日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARM（或称S）孤儿药和儿童罕见病用药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。ARM/S靶向Ryanodine受体，该受体是一种细胞内的钙释放通道，在包括DMD在内的疾病状态中会发生渗漏，造成肌肉损伤和功能丧失。ARM具有独特的作用机制和口服剂型，可用于DMD的单药和联合用药治疗。月08日，Ignyta公司宣布，欧洲药品局（EMA）已批准其候选产品entrectinib为治疗神经母细胞瘤的孤儿药。Entrectinib是一种新型的选择性酪氨酸激酶口服抑制剂，可抑制Trk家族三种亚型（TrkA、TrkB和TrkC)、ROS或ALK，是临床上效果最好的Trk抑制剂，无不良脱靶效应，且是临床上有效用于CNS转移的唯一Trk抑制剂。该候选产品目前正在开展一项名为STARTRK-2的II期临床试验。除神经母细胞瘤外，Ignyta公司还希望该药物能在实体瘤治疗上获得成功。9德彪制药集团（DebiopharmGroup）总部位于瑞士，是一家跨国生物医药集团公司。12月08日，该公司旗下的DebiopharmInternationalSA宣布，欧洲药品局（EMA）批准其研发的Debio为治疗卵巢癌的孤儿药。目前，欧盟约有人受卵巢癌的病痛折磨。Debio是一种口服型小分子IAP抑制剂（凋亡蛋白抑制剂），具有促凋亡和免疫调节的双重机制，是肿瘤治疗中的强效化疗/化疗增敏剂。基于I期临床中已发现的良好效应和本次孤儿药成功获批，Debiopharm计划扩大该药物在卵巢癌患者中的临床开发。本文系医明康德原创文章，其中部分信息来源于ThomsonReutersCotellis,欢迎转载，请标明出处谢谢！点击下方阅读原文白癜风会治疗好吗云南治疗白癜风的医院
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