对于遗传性疾病（inheriteddiseases），有一种治疗方案就是修复有问题的基因，但是这种方案已经被证明至少对于干细胞是非常有难度的。现在已经开发出了另外一种优化方案，可以对血细胞前体细胞（blood-cellprecursors）进行基因修复。

40多年来，基因疗法一直都被大家看作是治疗基因缺陷遗传性疾病的手段之一。最典型的基因治疗就是利用人工改造过的逆转录病毒载体（retroviralvector）往患者患病细胞的基因组中插入一个有功能的基因，代偿缺陷基因的功能，如图1a所示，即所谓的基因替换疗法。虽然已经利用这种添加外源基因的方法治疗过某些遗传性疾病，比如严重的联合免疫缺陷病（severe







































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