引言

今年刚刚在中国上市的第5款CAR-T产品赛恺泽的万元就已令人震惊。而就在不久前，一款名为Lenmeldy的细胞基因治疗药物以高达万美元（约合人民币万元）的天价问世，一举成为了史上最昂贵的药物。

刷新最贵记录

今年刚刚在中国上市的第5款CAR-T产品赛恺泽的万元就已令人震惊。而就在不久前，一款名为Lenmeldy的细胞基因治疗药物以高达万美元（约合人民币万元）的天价问世，一举成为了史上最昂贵的药物。这款药物由美国药企OrchardTherapeutics研发，并已于3月18日获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗异染性脑白质营养不良（MLD）这种罕见的致命性遗传病。

MLD

异染性脑白质营养不良（MLD）是一种由基因突变引发的罕见疾病。患者体内缺少一种名为ARSA的关键酶，导致神经系统逐渐受损，发育出现衰退。对于患有MLD的孩子们而言，他们不仅面临着发育上的巨大挑战，还必须应对更为紧迫的生命威胁。

其中，最为直接和危险的威胁就是不断产生的痰液。即便是健康的婴儿，在没有完全学会使用肌肉，肌肉发力不协调的情况下，也偶尔会出现呛奶的情况。而对于MLD患儿来说，由于神经发育受阻，控制吞咽的咀嚼肌、舌肌和咽喉肌之间的协调变得异常困难。因此，一口痰，对普通人来说可能只是轻微的不适，但对他们而言，却可能引发严重的呼吸道问题，甚至威胁到生命。

除了痰液带来的致命威胁外，患儿们还常常遭受疼痛、频繁感染以及癫痫的折磨。这些症状会严重影响他们的生活质量，并加速疾病的恶化。

令人遗憾的是，大多数患儿在发病后的短短五年内就会离世，这使得MLD成为了一个迫切需要医学界攻克的难题。

然而，随着创新药物Lenmeldy的问世，患有MLD的孩子们终于看到了一线希望。

Lenmeldy

Lenmeldy是一种一次性、个体化的单剂量输注剂，由患者自身的造血干细胞制成。

在体外，医生会对患儿的造血干细胞进行精确的基因修饰，使其能够产生体内缺失的ARSA酶。经过修饰的干细胞再被回输到患者体内，部分细胞能够穿越血脑屏障，在脑部直接表达所需的酶。

这一创新的治疗方法在一定程度上从根本上纠正了MLD的遗传缺陷，为这些孩子带来了新的生机和希望。

然而，这一突破性的治疗方法却伴随着极高的价格标签。有人戏称，这款药物的价格相当于北京二环内一套四合院的价值。那么，这款药物究竟何以如此昂贵呢？

一套房的理由

首先，Lenmeldy的研发过程充满了技术挑战。这种药物需要先从患儿体内提取造血干细胞，然后在体外进行复杂的基因改造操作，最后再移植回患儿体内。这一过程需要高度精确的技术和严格的质量控制，以确保治疗的安全性和有效性。此外，由于这种治疗方法是针对每个患儿量身定制的，因此生产成本也相对较高。

其次，罕见病市场本身具有特殊性。由于罕见病患者人数较少，市场需求有限，导致药物的研发和生产成本难以通过大规模销售来分摊。因此，罕见病药物往往定价较高，以弥补研发和生产的投入。目前上市的基因疗法中，大多数都是针对罕见病的，而Lenmeldy作为其中之一，其高价似乎也在情理之中。

据Orchard

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